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楊森新藥達到3期臨床終點

來源: | 2019-07-29 14:30:02 | 人氣:

導讀:新基(Celgene)公司宣布,美國FDA已經批準Otezla(apremilast)30毫克,每天兩次(BID),用于治療白塞病(Beh?et’s Disease)導致的口腔潰瘍。Otezla是一種口服、選擇性磷酸二酯酶4(PDE4)抑制劑

新基(Celgene)公司宣布,美國FDA已經批準Otezla(apremilast)30毫克,每天兩次(BID),用于治療白塞病(Beh?et’s Disease)導致的口腔潰瘍。Otezla是一種口服、選擇性磷酸二酯酶4(PDE4)抑制劑,是第一個也是唯一被FDA批準治療該疾病癥狀的藥物。

Otezla目前在美國已被批準用于3個適應癥,包括中重度斑塊型銀屑病、活動性銀屑病關節炎、白塞病相關的口腔潰瘍。自從2014年獲得美國FDA的首次批準以來,Otezla已經在美國治療了超過25萬名中重度斑塊型銀屑病或活動性銀屑病關節炎患者。

FDA的批準是基于隨機、安慰劑對照、雙盲3期臨床研究RELIEFTM的有效性和安全性結果,該研究包含207例患有活動性口腔潰瘍的白塞病成年患者,這些患者以前至少接受過一種非生物制劑藥物治療,有望接受全身治療。結果顯示,Otezla 30mg BID在第12周用視覺模擬評分法(VAS)測量口腔潰瘍疼痛程度時,與安慰劑組相比,比基線下降了42.7點。在第12周,口腔潰瘍完全緩解(無口腔潰瘍)患者的比例在Otezla組為52.9%,安慰劑組為22.3%。在12周的治療階段,在第6周達到口腔潰瘍完全緩解并且至少6周沒有口腔潰瘍的患者比例在OTEZLA組為29.8% ,在安慰劑組為4.9% 。

九星閃耀!神經痛患者喜迎多重治療選擇

FDA宣布,批準輝瑞公司(Pfizer)的重磅止痛藥Lyrica(pregabalin)的首仿藥上市,治療多種疾病導致的神經痛。值得一提的是,FDA同時批準了9家公司Lyrica仿制藥的簡化新藥申請(ANDA)。這意味著使用Lyrica的神經痛患者未來將獲得多個治療選擇。

Lyrica用于緩解神經性疼痛,其適用范圍包括:糖尿病周圍神經病變導致的神經痛、帶狀皰疹后神經痛、脊髓損傷相關神經痛、纖維肌痛。作為輔助療法,Lyrica還可以治療成人患者的部分癲癇發作。

▲Lyrica分子結構式(圖片來源:Harbin [Public domain])

Lyrica是γ-氨基丁酸(GABA)的類似物,而GABA是人體內的一種神經遞質。Lyrica的潛在作用機理是:通過結合并抑制電壓依賴性鈣通道的α2-σ亞基蛋白,減少神經末梢的去極化與鈣離子內流,進而抑制L-谷氨酸等興奮性神經遞質的釋放。這些興奮性神經遞質的釋放與驚厥、疼痛和焦慮相關。

CF將添勁敵!Vertex潛在重磅療法有望2020年獲批

Vertex Pharmaceuticals公司宣布,它向美國FDA提交了由VX-445(elexacaftor)、tezacaftor和ivacaftor三種藥物構成的組合療法的新藥申請(NDA),用于治療囊性纖維化(CF)。這一NDA同時尋求優先審評資格,如果獲得批準,FDA對它的審評時間將從標準的12個月縮短至8個月(從NDA提交之日計算)。這款創新療法日前被EvaluatePharma列為10大潛在重磅療法之首。

▲CF由CFTR蛋白功能異常造成,影響細胞的水、氯離子平衡,最終導致肺部等多種器官功能障礙(圖片來源:Vertex官網)

VX-445是新一代CFTR蛋白矯正劑,它用于恢復攜帶F508del突變的CFTR蛋白的功能,從而改善CF患者的呼吸功能。Tezacaftor可以通過增加CFTR蛋白轉運到細胞表面的水平來增強CFTR蛋白功能,而ivacaftor可以通過延長細胞表面CFTR蛋白的開放時間來提高缺陷型CFTR蛋白的功能。這一三聯療法曾在2018年5月獲得FDA授予的突破性療法認定。

治療肝癌的曙光!Keytruda組合療法獲FDA突破性療法認定

默沙東(MSD)和衛材(Eisai)聯合宣布,美國FDA已經授予Keytruda(pembrolizumab)與Lenvima(lenvatinib)組合療法突破性療法認定,用于一線治療不能局部治療的晚期不可切除的肝細胞癌(HCC)患者。Keytruda是默沙東公司開發的重磅PD-1抑制劑,而Lenvima是衛材公司開發的口服蛋白激酶抑制劑。這是Keytruda+Lenvima免疫療法組合獲得的第三個突破療法認定,基于1b期試驗KEYNOTE-524/Study 116的最新中期結果。關于該試驗的中期數據的最新分析在2019年美國癌癥研究協會(AACR)年會上公布。

默沙東與衛材在2018年3月達成合作,共同拓展Lenvima的適應癥范圍,并且探索它與Keytruda聯用治療一系列癌癥類型的效果。根據協議,兩家公司將聯合啟動新的臨床試驗,評估Lenvima和Keytruda構成的組合療法在治療6種不同癌癥(子宮內膜癌、非小細胞肺癌、肝細胞癌、頭頸癌、膀胱癌和黑色素瘤)中的效果。

從365到1!艾滋病預防新療法有望一次用藥一年有效

默沙東(MSD)公司宣布,治療HIV感染的創新核苷類逆轉錄酶易位抑制劑(NRTTI)islatravir(曾用名MK-8591),在1期臨床試驗中獲得積極結果。試驗結果表明,皮下植入的藥物洗脫植入體(drug-eluting implant),能夠維持islatravir的長期釋放,可保持細胞中藥物濃度高于藥代動力學閾值長達一年以上。這意味著這款藥物可能成為一年只用服用一次的艾滋病暴露前預防(PrEP)療法。目前的預防療法需要高危人群每天服用預防性療法,服藥依從性不高會提高他們受到感染的風險。

Islatravir是默沙東開發的創新NRTTI,臨床前研究表明它能夠通過多種機制抑制HIV逆轉錄酶的功能,它的作用機制有別于目前獲批的抗HIV療法和傳統的核苷類逆轉錄酶抑制劑(NRTIs)。目前默沙東在多項臨床試驗中檢驗它作為單藥PrEP療法和與其它抗病毒療法聯用治療HIV感染的療效。

▲Islatravir(MK-8591)可以用于長期HIV-1治療或預防治療(圖片來源:默沙東官網)

在這一1期臨床試驗中,islatravir被裝進一個火柴大小的聚合物藥物洗脫植入體。它被皮下植入到健康志愿者的上臂中,在12周之后植入體被摘除。

通過對外周血中單核細胞的檢測,研究發現,植入體能夠持續12周將細胞內islatravir的濃度保持在藥代動力學閾值以上。隨后的模擬研究表明,攜帶62毫克islatravir的植入體能夠將藥物濃度維持12個月,甚至更長。這些初步結果表明,這一療法可能提供一種一年只需用藥一次的PrEP療法。

再融1.6億美元!Freenome瞄準早期癌癥篩查

Freenome宣布完成1.6億美元的B輪融資,本輪融資由RA Capital和Polaris Partners領投。至此,Freenome已累計完成2.38億美元的融資。將深厚的分子生物學專長、先進的計算生物學,與機器學習技術相結合,Freenome旨在開發簡單而準確的多組學血液檢測方法,對早期癌癥進行檢測和篩查。

鑒于癌癥的分子特征存在廣泛的異質性,Freenome的多組學平臺靶向血液中的關鍵生物信號,對游離DNA(cfDNA)、DNA甲基化水平,以及蛋白生物標志物進行分析。再與先進的計算生物學和機器學習技術相結合,對信息進行綜合處理,識別與疾病相關的標志物模式,從而提高早期癌癥篩查的準確性。這一策略結合了腫瘤和免疫信號等多維視角,而不是僅依賴于簡單的腫瘤標記物,以防錯過腫瘤早期的特征。

▲Freenome的多組學血液檢測平臺(圖片來源:Freenome官網)

Freenome計劃利用這筆資金,進行一項CRC早篩檢測的關鍵驗證性研究,并同時向FDA和美國醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)提交其CRC早篩檢測的上市申請。此外,公司計劃進一步加強實驗室基礎設施和軟件系統建設,以滿足后續發展需要。

非注射型胰高血糖素來了!FDA批準禮來Baqsimi粉劑

美國FDA宣布,批準禮來公司(Eli Lilly and Company)開發的Baqsimi粉劑上市,作為治療嚴重低血糖的緊急療法。Baqsimi是一種胰高血糖素從鼻腔噴入的粉劑療法,它是第一款獲得FDA批準的嚴重低血糖非注射型緊急療法。

嚴重低血糖出現時,患者會出現神志不清,以及需要其它人員進行治療的癥狀。通常,嚴重低血糖出現在需要接受胰島素治療的糖尿病患者身上。Baqsimi獲批治療4歲以上糖尿病患者的嚴重低血糖。

注射劑型的胰高血糖素已經在美國獲批幾十年了,Baqsimi治療嚴重低血糖的療效和安全性在兩項分別包含83和70名成年胰島素患者的臨床研究中得到驗證。患者在出現胰島素引發的低血糖之后,接受一劑Baqsimi,或者一劑胰高血糖素注射。試驗結果表明,Baqsimi能夠有效提高血糖水平。在一項包含48名4歲以上1型糖尿病患者的兒科研究中,Baqsimi表現出類似的效果。

超越化療!PD-1/CTLA-4免疫組合療法治療肺癌表現亮眼

百時美施貴寶(BMS)宣布,PD-1抑制劑Opdivo(nivolumab)與CTLA-4抑制劑Yervoy(ipilimumab)聯用,在治療腫瘤PD-L1表達≥1%的非小細胞肺癌患者(NSCLC)的3期臨床試驗(CheckMate 227)中,達到了試驗1a部分共同主要終點。該組合療法顯著提高NSCLC患者的總生存期(OS),并且療效優于化療。

Opdivo和Yervoy是BMS開發的免疫檢查點抑制劑。Opdivo是一款抗PD-1單克隆抗體,而Yervoy是一款抗CTLA-4單克隆抗體。這一雙重檢查點抑制劑組合療法已經獲得FDA批準,一線治療具有中度和高度風險的晚期腎細胞癌患者,以及經治MSI-H/dMMR轉移性結直腸癌患者。

CheckMate 227是第一個證實肺癌患者使用雙重免疫治療組合,與化療相比可以獲得更高總生存期的3期臨床試驗。

“亮劍”復發型多發性硬化癥!楊森新藥達到3期臨床終點

強生集團(Johnson & Johnson)旗下楊森公司(Janssen)宣布,治療復發型多發性硬化癥(MS)的在研療法ponesimod,在3期臨床試驗中達到主要終點和多數次要終點。

Ponesimod是一款特異性鞘氨醇-1-磷酸受體1(S1P1)調節劑。這類藥物能夠通過抑制S1P受體的活性,將淋巴細胞束縛在淋巴結中,從而降低循環淋巴細胞的數量。因此,更少炎癥細胞能夠進入CNS傷害髓鞘。髓鞘是包圍神經的保護層,在MS患者中受到損傷。S1P受體已經成為治療MS的重要靶點,諾華公司(Novartis)的Mayzent和新基公司(Celgene)的ozanimod都靶向這一受體家族。

▲Ponesimod分子結構式(圖片來源:Anypodetos [CC0])

名為OPTIMUM的隨機雙盲,含活性對照的3期優越性臨床試驗,旨在比較ponesimod與獲批療法teriflunomide在治療復發型MS患者時的療效、安全性和耐受性。這一研究包含1133名患者,療程長達108周,研究的主要終點為截至研究結束時的年復發率(ARR)。試驗結果表明,ponesimod與teriflunomide相比,達到了試驗的主要終點。

楊森公司表示,從OPTIMUM研究獲得的數據將成為向美國FDA和歐盟EMA遞交監管申請的基礎,該公司預計在今年晚些時候遞交監管申請。

補鐵有新招!FDA批準Feraccru上市申請

Shield Therapeutics宣布,FDA批準其創新補鐵藥物Feraccru的上市申請,用于治療成年鐵缺乏癥(iron deficiency)患者。Feraccru在美國的商品名將為Accrufer。

▲Feraccru(圖片來源:Shield Therapeutics公司官網)

不同于鐵鹽化合物,Accrufer的活性成分是麥芽酚鐵(ferric maltol),一種非鐵鹽、穩定的新型化合物。Accrufer具有不同的吸收機制,其含有的鐵元素可以被腸道細胞吸收并且僅吸收所需要的鐵量。對于對基于鐵鹽的補鐵藥物不耐受的患者,Accrufer是理想的替代療法。此前,Accrufer已經在歐盟獲得批準上市用于治療鐵缺乏癥,并在瑞士獲批治療IBD相關的缺鐵性貧血。此外,在AEGIS-H2H臨床試驗中,Accrufer與靜脈輸液補鐵療法相比,達到非劣效性標準。這意味著,缺鐵性貧血患者可能無須使用靜脈輸液補鐵療法,Accrufer有望改變對這些患者的治療模式。


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