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Editas啟動世界首例體內CRISPR基因編輯臨床試驗

來源: | 2019-07-29 14:30:30 | 人氣:

導讀:日前,由著名學者張鋒博士創建的Editas Medicine和艾爾建(Allergan)聯合宣布,名為Brilliance的1/2期臨床試驗開始進行患者注冊。這一臨床試驗旨在檢驗基于CRISPR的基因編輯療法AG

日前,由著名學者張鋒博士創建的Editas Medicine和艾爾建(Allergan)聯合宣布,名為Brilliance的1/2期臨床試驗開始進行患者注冊。這一臨床試驗旨在檢驗基于CRISPR的基因編輯療法AGN-151587,在治療Leber先天性黑朦10(LCA10)患者時的安全性,耐受性和療效。新聞稿指出,這是世界上第一項CRISPR基因編輯在人體內進行的臨床試驗。



先天性黑朦(LCA)是一類遺傳性視網膜退化疾病,至少在18個基因上的基因突變可以導致這種疾病。它是遺傳性兒童失明最常見的原因。LCA的癥狀在出生后第一年就會出現,導致顯著視力喪失,以至于完全失明。最常見的LCA是LCA10,它是由于在CEP290基因上的突變而造成的,占所有LCA患者的20-30%。

AGN-151587(EDIT-101)是一款基于CRISPR技術的基因編輯療法,它將編碼Cas9的基因和兩個指導RNA(gRNA )裝載進AAV5病毒載體。AGN-151587將通過視網膜下注射直接注射到患者感光細胞附近,將基因編輯系統遞送到感光細胞中。當感光細胞表達基因編輯系統時,gRNA指導的基因編輯可以消除或逆轉CEP290基因上致病的IVS26突變,從而改善感光細胞功能,為患者帶來臨床益處。




▲AGN-151587(EDIT-101)臨床前研究結論摘要(圖片來源:參考資料[2])


開放標簽的Brilliance臨床試驗計劃注冊約18名患者,入組患者將包括成年和兒科(3-17歲)患者。他們的一只眼睛將接受一劑AGN-151587的視網膜下注射。入組患者可能被分為5個隊列,接受3種不同劑量的基因編輯療法。第一例患者給藥預計在今年下半年完成。

“患者注冊的啟動,讓我們將革命性療法帶給LCA10患者的目標又近了一步,”Editas Medicine公司首席科學官Charles Albright博士說:“Editas的研發團隊期待與艾爾建和遺傳性視網膜疾病患者團體一起合作,為受到這一災難性眼科疾病困擾的患者開發具有持久療效的實驗性療法。”


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